قامت دائرة الصحة في إماره أبوظبي بالاعلان عن قيانها بتوفير علاج جيني جديد تم ابتكاره لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، للمرة الأولى في الإمارة، و لفتت إلى تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية.
علاج ضمور العضلات الدوشيني
و قد نجح الفريق الطبي المتخصص الذى كان بقيادة طبيب استشاري في أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بالتعاون مع فريق متعدد التخصصات في مركز الأبحاث و الابتكار الذى يتبع للدائرة، في تقديم العلاج للمرة الأولى لمريض إماراتي مصاب بـ«ضمور العضلات الدوشيني» في 19 مارس الماضي، عقب توافره في الولايات المتحدة الأميركية فقط.
و قد تم استخدم الفريق للعلاج مركّباً على شكل حقنة تُعطى لمرة واحدة.
كفاءه الدواء في علاج ضمور العضلات الدوشيني
كما أثبت الدواء كفاءته في علاج الاضطراب المسبِّب لمرض ضمور العضلات الدوشيني، و ذلك بفضل قدرته على تحويل مسار المرض من خلال توصيل جينات ديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض.
و يقوم بتوجيه العلاج الخلايا إلى إنتاج بروتين ديستروفين الحيوي لوظيفة العضلات، ما يزيد قوتها و يحسن جودة حياة المريض.
و يقوم هذا العلاج باستهداف الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة و خمسة أعوام، و لديهم طفرة مؤكدة في «مورثة» الضمور العضلي الدوشيني، و الذى لا يمكن استخدامه لمن لديهم أي حذف في أي من «إكسون 8» و «إكسون 9» أو كليهما في «مورثة» ضمور العضلات الدوشيني.
تبنّي ابتكارات الرعاية الصحية
و قد صرحت الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيل الدائرة، إن هذا الإنجاز يؤكد الدور الحيوي الذي تؤديه أبوظبي في تبنّي ابتكارات الرعاية الصحية التي تسهم في تقديم رعاية صحية متميزة و متكاملة لجميع أفراد المجتمع.
و حسب تصريحات الدكتورة أسماء المناعي، المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة، إن توافر هذا العلاج يحسّن من المخرجات العلاجية للمرضى، و يقوم بخلق فرصاً قيمة لإجراء البحوث و تكوين فهم أوضح للتدخلات العلاجية و تطويرها، ما يسهم في إثراء المعارف الطبية على المستويين الإقليمي و الدولي.
كما أضافت المناعي قائله : «كان تقدير معدلات حدوث و انتشار الإصابة لمرض ضمور العضلات الدوشيني أمراً صعباً بسبب عوامل عدة، منها الطبيعة غير المنتظمة للاختبارات الجينية، لكن تبدل هذا المشهد المتوقع مستقبلاً بفضل برنامج الجينوم الإماراتي و الفرصة التي يقدمها لتأسيس سجل جيني وطني.
و يقوم بتقديم العلاج فرصة فريدة للوصول إلى أدلة واقعية عبر العلاج الجيني، و إعداد سجل مصمم خصيصاً لمرض ضمور العضلات الدوشيني».
شرح طبيعه مرض ضمور العضلات الدوشيني
و قد كشف الدكتور عمر إسماعيل ، استشاري أعصاب الأطفال ورئيس قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، إن «استخدام العلاج الجيني يعكس التزام شركة (صحة) بتوفير الوصول إلى العلاجات و التقنيات الأكثر تقدماً في العالم».
كما يُعرف مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه اضطراب عصبي عضلي يؤدي إلى تدهور تدريجي في وظائف العضلات.
و يحدث ضمور العضلات الدوشيني بسبب خلل في بروتين ديستروفين العضلي الذي يحافظ على سلامة خلايا العضلات، و عند حدوث الخلل، تتحلل ألياف العضلات، ما يؤدي إلى ضعفها و تدهورها تدريجياً، و يؤدي هذا الضعف إلى عواقب مميتة.